Libmeldy – lek na rzadką chorobę kosztujący 2,5 miliona euro – stał się dostępny w Irlandii, Belgii i Holandii.
Organy regulacyjne ds. zdrowia w Irlandii, Belgii i Holandii zatwierdziły Libmeldy, przełomową terapię genową, co czyni ją najdroższym lekiem, który uzyskał oficjalne poparcie w krajach europejskich.
Odpowiednie krajowe służby zdrowia zatwierdziły Atidarsagene autotemcel – znaną również pod marką Libmeldy – terapię genową opracowaną przez Orchard Therapeutics, ogłosił irlandzki minister zdrowia Stephen Donnelly.
Leczenie – którego koszt wynosi około 2,5 miliona euro za dawkę – jest ukierunkowane na najcięższe przypadki rzadkiej choroby genetycznej, leukodystrofii metachromatycznej (MLD), która powoduje uszkodzenie komórek nerwowych.
Kraje wynegocjowały niższą cenę w ramach inicjatywy Beneluxa, która obejmuje bezpośrednie rozmowy trzech krajów oraz Luksemburga i Austrii z producentem.
Ostateczny koszt nie został ujawniony, ale według irlandzkiego nadawcy RTE szacunki redukcji wahają się w niektórych przypadkach od 25 do około 65 procent.
„Dzięki współpracy ponad granicami państw możemy udostępnić pacjentom niezbędne leki. Aby poprawić ich życie, ocalić je” – stwierdził w oświadczeniu Frank Vandenbroucke, belgijski minister zdrowia i spraw społecznych.
„Dlatego musimy znacznie intensywniej współpracować w Europie. Beneluxa jest doskonałym przykładem współpracy, dzięki której możemy uniknąć sytuacji, w której producenci produktów farmaceutycznych stawiają kraje przeciwko sobie” – dodał.
Rzadka choroba o złym rokowaniu
MLD dotyka od 1 na 40 000 do 1 na 100 000 osób w Europie i Ameryce Północnej.
W przypadku postaci dziecięcej śmierć następuje zwykle w ciągu pięciu do sześciu lat, podczas gdy w przypadku postaci młodzieńczej następuje ona po 10 do 20 latach od wystąpienia.
Według Europejskiej Agencji Leków (EMA) lek Libmeldy stosuje się u dzieci z niemowlęcą lub wczesną młodzieńczą postacią choroby.
Jest to jednorazowa dawka, która ma na celu zapewnienie trwałego rozwiązania.
Leczenie polega na pobraniu własnych komórek macierzystych pacjenta ze szpiku kostnego lub krwi, zmodyfikowaniu ich w celu uzyskania ekspresji prawidłowego genu, a następnie ponownym wprowadzeniu ich do krwioobiegu pacjenta.
Dlaczego to jest takie drogie?
Terapia genowa polega na modyfikowaniu genów pacjenta w celu skorygowania lub złagodzenia zaburzenia genetycznego, co wymaga specjalistycznych technik i wyrafinowanego sprzętu.
Opracowywanie i produkcja tych metod leczenia wymaga dużych zasobów.
Na przykład opracowanie leku Libmeldy trwało około 20 lat, z 10-letnią przerwą między pierwszymi badaniami na ludziach a zatwierdzeniem przez EMA w 2020 r., jak wyjaśniło BBC.
Wymaga narzędzi do edycji genów, wektorów wirusowych do dostarczania genów i sprzętu do manipulacji komórkami.
W USA również obowiązują przepisy faworyzujące duże firmy farmaceutyczne i pomimo możliwości negocjowania cen przez kraje europejskie, na koszty mogą wpływać mniej regulowane rynki, jak podaje hiszpańskie media El Pais.
