U 42-letniej kobiety nie stwierdzono żadnych objawów nowotworu po przyjęciu leku dostarlimab, który wciąż znajduje się na wczesnym etapie badań nad leczeniem rzadkiej postaci raka jelita grubego.
U Carrie Downey, samotnie wychowującej 17-letniego syna, rok temu zdiagnozowano raka jelita grubego, ale teraz, po zaledwie sześciu miesiącach leczenia nowym lekiem przeciwnowotworowym, wszystko jest już jasne.
Lek o nazwie dostarlimab jest nadal testowany i jest ukierunkowany na konkretny wariant raka jelita grubego, w którym komórki mają nieprawidłowości genetyczne. Wszyscy pacjenci mają specyficzną mutację genu naprawy niedopasowania (MMR).
Według Rady Zdrowia Uniwersytetu Swansea Bay defekt genu występuje w przypadku od 3,5 do 5 procent przypadków raka odbytnicy.
Downey, która ma 42 lata, powiedziano, że ze względu na lokalizację nowotworu można jej pozostawić stałą stomię – otwór w jamie brzusznej, przez który należy usuwać odpady organizmu, które zbiera się w małej torbie noszonej na zewnątrz Ciało.
W imieniu Centrum Onkologii Południowo-Zachodniej Walii została skierowana do onkologa, doktora Craiga Barringtona.
„Powiedział coś w rodzaju: «Co byś zrobił, gdybym powiedział, że możemy uzyskać taki sam wynik, bez oznak raka, bez stałej stomii i poważnej operacji?» – stwierdził Downey w oświadczeniu.
„Sprawdził moje biopsje i wiedział, że mam tę rzadką mutację. Powiedział, że przeprowadzono badania i miał pewność, że otrzyma fundusze, ponieważ spełniłem kryteria. Zapytał, czy chciałbym to kontynuować”.
Downey otrzymywał trzy dożylne (IV) terapie lekiem tygodniowo przez sześć miesięcy, przy czym każde leczenie trwało około 30 minut.
„Zmęczyłam się i tu i ówdzie dostałam wysypki, ale to nic w porównaniu z chemioterapią, radioterapią czy operacją” – powiedziała.
Guz zmniejszył się w trakcie leczenia i pod koniec tego okresu nie pozostały żadne ślady choroby.
„Jesteśmy obecnie pierwszym krajem w Wielkiej Brytanii i pierwszym na świecie wraz z Włochami, który traktuje tę chorobę jako rutynową opcję leczenia” – stwierdził Barrington w oświadczeniu.
„To nie znaczy, że pacjent musi to mieć. Jest to niejako dodatkowe narzędzie w naszej skrzynce narzędziowej. Ale kiedy masz badanie wykazujące 100% całkowitej odpowiedzi, trudno jest temu zaprzeczyć”.
Lek jest nadal testowany, a dane są ograniczone
W Walii dostarlimab przepisano dziesięciu pacjentom, ale jego zastosowanie w leczeniu tych rzadkich przypadków raka odbytnicy jest nadal analizowane.
Lek sprzedawany przez firmę GlaxoSmithKline (GSK) pod nazwą Jemperli został po raz pierwszy zatwierdzony w Unii Europejskiej w 2021 r. do leczenia zaawansowanego raka endometrium z tą samą nieprawidłowością genową.
Małe badanie kliniczne przeprowadzone w Stanach Zjednoczonych z udziałem 12 pacjentów z rakiem odbytnicy, opublikowane w 2022 r. w czasopiśmie New England Journal of Medicine, wykazało, że u wszystkich pacjentów wystąpiła pełna odpowiedź kliniczna.
W badaniu stwierdzono, że ten typ raka odbytnicy (znany jako nowotwór z niedoborem naprawy niedopasowania/wysoka niestabilność mikrosatelitarna (dMMR/MSI-H)) jest „wysoce wrażliwy” na lek, ale stwierdzono, że „konieczna jest dłuższa obserwacja w celu oceny czas trwania odpowiedzi”.
W USA trwają dodatkowe badania, ale są to „badania jednoramienne”, a zatem nierandomizowane, co w lutym uznano za powód do niepokoju władz USA.
Mimo to komisja amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) przegłosowała, że dane z dwóch jednoramiennych badań będą „wystarczające do scharakteryzowania korzyści i ryzyka” stosowania leku w leczeniu zaawansowanego raka odbytnicy z nieprawidłowościami genetycznymi.
