Naukowcy uzyskali obiecujące wyniki na wstępnym etapie badania nad terapią neuronalnymi komórkami macierzystymi w leczeniu postępującego stwardnienia rozsianego.
Wstrzyknięcie komórek macierzystych do mózgów pacjentów chorych na stwardnienie rozsiane (SM) może pomóc chronić mózg przed dalszymi uszkodzeniami, jak odkryli naukowcy na wczesnym etapie nowego, pierwszego badania klinicznego na ludziach.
Stwardnienie rozsiane jest chorobą przewlekłą, która atakuje centralny układ nerwowy, który obejmuje mózg i rdzeń kręgowy.
Może to prowadzić do różnych objawów, takich jak zmęczenie, trudności w chodzeniu, drętwienie lub mrowienie, osłabienie mięśni oraz problemy z koordynacją i równowagą.
Mogą się one znacznie różnić w zależności od osoby, a objawy mogą pojawiać się i ustępować lub narastać w miarę upływu czasu. Nie jest znane lekarstwo na stwardnienie rozsiane.
„Desperacko potrzebujemy opracowania nowych metod leczenia wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego i jestem bardzo podekscytowany naszymi odkryciami, które stanowią krok w kierunku opracowania terapii komórkowej w leczeniu stwardnienia rozsianego” – Stefano Pluchino z Uniwersytetu w Cambridge, który był współkierownikiem badania nowe badanie – napisano w oświadczeniu.
Pierwsza faza badania, prowadzonego pod kierunkiem naukowców z Uniwersytetu Kolorado w Anschutz, Uniwersytetu w Cambridge i Uniwersytetu w Mediolanie-Bicocca, z udziałem 15 pacjentów, wcześnie przyniosła obiecujące wyniki.
Naukowcy wstrzyknęli nerwowe komórki macierzyste bezpośrednio do mózgów pacjentów i obserwowali ich przez rok. Wyniki opublikowano w czasopiśmie Cell Stem Cell.
Komórki macierzyste mogą łagodzić szkody
Kiedy ktoś choruje na stwardnienie rozsiane, układ odpornościowy błędnie atakuje ochronną osłonę włókien nerwowych zwaną mieliną, która zakłóca normalny przepływ impulsów elektrycznych wzdłuż nerwów.
W tym procesie makrofagi – rodzaj białych krwinek – odgrywają kluczową rolę, ponieważ zazwyczaj odpierają i eliminują niepożądanych najeźdźców z organizmu.
W szczególności rodzaj makrofagów zwany komórkami mikrogleju atakuje centralny układ nerwowy, powodując uporczywy stan zapalny i uszkadzając komórki nerwowe w postępujących objawach.
Wzrósł optymizm co do potencjału terapii komórkami macierzystymi w zakresie łagodzenia takich szkód.
Komórki macierzyste do pierwszego badania na ludziach pochodziły od jednego dawcy, który poronił.
„Bezpieczny, ale także obiecujący”
Chociaż odnotowano pewne skutki uboczne, były one tymczasowe lub odwracalne. Co więcej, u żadnego z pacjentów, u którego na początku badania występował wysoki stopień niepełnosprawności, nie zaobserwowano pogorszenia objawów.
„To przełomowe podejście okazało się nie tylko bezpieczne, ale także obiecujące, jeśli chodzi o efekty obserwowane podczas badań lekarskich i, jak sugerują dane wygenerowane w naszym laboratorium, molekularne markery zapalenia układu nerwowego” – powiedział Angelo D’Alessandro, profesor w Uniwersytecie im. Szkoła Medyczna Uniwersytetu Kolorado.
Naukowcy odkryli również, że im większa dawka wstrzykniętych komórek macierzystych, tym mniejsza redukcja objętości mózgu w czasie. Spekulują, że może to wynikać z tego, że przeszczep komórek macierzystych łagodzi stan zapalny.
„Zdajemy sobie sprawę, że nasze badanie ma ograniczenia – było to tylko małe badanie i na przykład mogły wystąpić zakłócające skutki leków immunosupresyjnych – ale fakt, że nasze leczenie było bezpieczne i że jego efekty utrzymywały się przez 12 miesięcy badania oznacza, że możemy przystąpić do kolejnego etapu badań klinicznych” – dodał Pluchino.
Badanie fazy 1 stanowi jedynie początkowy krok na drodze do zastosowania klinicznego. Aby ustalić bezpieczeństwo, skuteczność i szersze zastosowanie tego innowacyjnego podejścia, potrzebne są dalsze badania.
